Cancer du sang : 1ers succès d’un traitement par immunothérapie « CAR-T »

22 patients atteints d’un cancer du sang, leucémies aiguës et lymphomes (B), ont bénéficié d’un traitement innovant par cellules « CAR-T » (Chimeric Antigen Receptor T-cells) et les résultats se sont révélés "très encourageants". Qualifiée de "découverte de l’année" par l’ASCO, l’Association américaine de cancérologie, cette avancée a été conduite à Paris dans les hôpitaux Robert-Debré et Saint-Louis de (AP-HP), labellisés centres de référence.
La thérapie génique par les cellules « CAR-T » (Chimeric Antigen Receptor T-cells) est fondée sur une technologie ayant recours aux propres cellules immunitaires. Ces cellules recueillies dans le sang du patient sont génétiquement modifiées par technique d’aphérèse ; leur ADN est modifié et programmé pour reconnaître et détruire les tumeurs. Ces cellules sont multipliées par millions puis réinjectées dans le sang. Grâce à cette thérapeutique le taux de rémission à trois ans des patients, enfants ou jeunes adultes (jusqu’à 25 ans) avec une leucémie aiguë réfractaire au traitement est de 83 %  contre 15% avec les traitements classiques. Pour les patients souffrant d’un lymphome diffus à grandes cellules B réfractaire, le taux de rémission complète à 15 mois est de 40 % contre 5 à 10 % avec une chimio conventionnelle.
Pour les lymphomes, les patients sont traités dans le service d’hémato-oncologie du Pr. Catherine Thieblemont, pour la leucémie dans l’unité d’Hématologie pour Adolescents et Jeunes Adultes du Pr. Nicolas Boissel à Saint-Louis, et dans le service de Pédiatrie Hématologique du Pr. André Baruchel à l’hôpital Robert-Debré, pour les patients de moins de 18 ans. Ce sont les premiers centres en Europe pour Novartis et en France pour Gilead à être ainsi reconnus comme centres experts.
Autorisation temporaire accordée aux deux hôpitaux parisiens  
Saint-Louis et Robert-Debré viennent de recevoir la première labellisation en France pour l’utilisation de ces médicaments. L’accès à ces thérapeutiques se fait dans le cadre d’essais cliniques et désormais dans le programme d’Autorisation Temporaire d’Utilisation octroyé par l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de Santé (ANSM).
La mise en œuvre de ces thérapies innovantes nécessite une coordination étroite des équipes cliniques d’hématologie, d’aphérèse thérapeutique, de thérapie cellulaire, et de la pharmacie afin de garantir la prise en charge des patients, des cellules et leur réinjection. Les services de réanimations médicales des deux sites sont impliqués dans la prise en charge des éventuels effets secondaires survenant dans les jours suivant la réinjection. 
Les hôpitaux Saint-Louis et Robert-Debré, ont participé au premier essai multicentique mondial dont les résultats ont été publiés dans The New England Journal of Medicine* et sont impliqués dans plusieurs autres essais à promotion industrielle afin de poursuivre l’évaluation de cette nouvelle approche thérapeutique dans les leucémies aiguës, les lymphomes et le myélome.
Le site de l’hôpital Saint-Louis, accueillera également la plateforme de production de Médicaments de Thérapie Innovante de l’AP-HP au sein du Département de Biothérapies du Pr. Jérôme Larghero. Cette plateforme, dédiée à la production de médicaments issus de l’ingénierie cellulaire, tissulaire et génique, permettra également de fabriquer de nouveaux « CAR-T ». 
*Tisagenlecleucel in Children and Young Adults with B-Cell Lymphoblastic Leukemia, February 1, 2018, N Engl J Med 2018; 378:439-448, DOI: 10.1056/NEJMoa1709866
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