Seul traitement des déficits de synthèse d’acide biliaire primaire, maladies extrêmement rares et la plupart du temps mortelles, l’Orphacol® un médicament orphelin vient d’obtenir une « ASMR de niveau 1 », le plus haut niveau d’Amélioration du Service Médical Rendu, décerné par la commission de transparence de la Haute Autorité de Santé.
Une reconnaissance exceptionnelle qui couronne plus de 10 années de recherche conduites par le Pr Professeur Emmanuel Jacquemin (Service d’Hépatologie et de Transplantation Hépatique Pédiatriques, Hôpital Bicêtre, Hôpitaux Universitaires Paris Sud – AP-HP).
L’Orphacol® évite une transplantation hépatique à la vingtaine de patients atteints de ces maladies rares aux conséquences très lourdes notamment chez le très jeune enfant. Grâce à ce traitement les malades ont retrouvé une fonction hépatique satisfaisante avec restauration du métabolisme hépatique et une qualité de vie normale.
Cette distinction est aussi l’occasion de promouvoir le partenariat efficient conclu entre la cellule de valorisation de l’AP-HP, l’Office du Transfert de Technologie & des Partenariats Industriels (OTT&PI) (l’OTT&PI) et le laboratoire Cell Therapies Research & Services (CTRS) qui a développé les molécules et les a enregistrées au niveau européen.
En 2007, l’OTT&PI a mis en place la stratégie de sortie industrielle de ce produit hospitalier développé par la pharmacie interne de l’hôpital puis par l’Agence Générale des Equipements et Produits de Santé (AGEPS). L’OTT&PI a recherché un partenaire industriel pour valoriser cette innovation et la diffuser sur le marché permettant l’accès à ce médicament au plus grand nombre de malades.
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L’OTT&PI protège et valorise l’innovation hospitalière et la recherche cliniques. L’OTT&PI met en place des partenariats privilégiés de R&D avec des entreprises françaises ou étrangères permettant la mise sur le marché de produits et services innovants utilisables in fine, par les malades.
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