L'Agence Européenne du Médicament vient d'accorder au CHU d’Angers la désignation de « médicament orphelin » (EU/3/16/1820) pour l’Hydroxychloroquine dans le traitement du Syndrome des antiphospholipides (SAPL), maladie auto-immune rare. Cette avancée représente un nouvel espoir pour les quelque 103 000 patients touchés, en Europe, par cette pathologie.
L’Agence Européenne du Médicament vient d’accorder au CHU d’Angers la désignation de « médicament orphelin » (EU/3/16/1820) pour l’Hydroxychloroquine dans le traitement du Syndrome des antiphospholipides (SAPL), maladie auto-immune rare. Cette avancée représente un nouvel espoir pour les quelque 103 000 patients touchés, en Europe, par cette pathologie.
Première étape encourageante en attente de la découverte d’un traitement, la désignation de l’Hydroxychloroquine en tant que médicament orphelin conforte les équipes dans le développement de cette molécule prometteuse et facilite sa valorisation auprès des industriels du médicament grâce à un cadre réglementaire adapté et à l’incitation financière pour les laboratoires qui s’impliqueront dans ces projets.
Le syndrome des antiphospholipides (SAPL) provoque des caillots sanguins. Ces caillots intravasculaires affectent le plus souvent les veines profondes des membres inférieurs, les artères coronaires ou les artères cérébrales mais aussi d’autres sites vasculaires. Ils se manifestent aussi par des complications obstétricales (fausses couches, naissances avant terme avec complications) à répétition. Il arrive aussi que le syndrome des antiphospholipides soit associé à d’autres maladies auto-immunes principalement le lupus érythémateux systémique (LES) ou être isolé (SAPL primaire). Il nécessite un traitement par anticoagulants afin de diminuer les risques de récidive et d’améliorer le pronostic obstétrical.
Vers une diminution, voire une disparition des récidives
Aucun des traitements connus à l’heure actuelle ne prévient totalement le risque de nouvelle formation de caillot de sang et/ou de complication obstétricale. Aujourd’hui, malgré les traitements classiques utilisés, la récidive thrombotique dans les 5 années suivant le début de la prise en charge des SAPL affecte 20 % des patients. Les fausses couches ou autres complications obstétricales concernent quant à elles 20 à 28% des patientes touchées par ce syndrome, malgré la mise en place d’un traitement classique optimal.
Des données dans la littérature ont démontré que ces risques de récidives pouvaient diminuer à moins de 5% voire être complètement éliminés, si un traitement simple connu pour sa bonne tolérance et minimum d’effets secondaires est utilisé : l’Hydroxychloroquine.
Des études précliniques dans le modèle animal coordonnées par le Dr Cristina Belizna, Maitre de Conférence en Médecine Interne* ont été menées dans l’unité UMR CNRS 6015 INSERM 1083 MitoVasc. Un projet de recherche clinique randomisé évaluant l’efficacité de l’Hydroxychloroquine dans le SAPL primaire avec des manifestations thrombotiques va bientôt démarrer. Ce projet se développera dans le cadre d’un PHRC national PAPIRUS, assuré par une équipe pluridisciplinaire et multicentrique coordonnée elle aussi par le Dr Cristina Belizna, avec la participation de plusieurs pays partenaires et avec le soutien de l’association des patients lupiques AFL+, FCRIN, OrphanDev, ECRIN, EATRIS et la Fondation maladies rares est en cours d’élaboration.
La reconnaissance du statut de médicament orphelin a été obtenue grâce à l’implication du Dr Belizna et au soutien de l’association des patients AFL+, d’OrphanDev, plateforme nationale dédiée au développement de médicaments dans les maladies rares, F-CRIN, EATRIS, et de la Fondation maladies rares.
* Le Dr Belizna est Maitre de Conférence en Médecine Interne, spécialiste en Médecine Interne, Immunologie Clinique et Médecine Vasculaire du Centre Vasculaire et de la Coagulation du CHU d’Angers, membre de l’unité UMR CNRS 6015 INSERM 1083 MitoVasc
Définition
Un médicament est dit « orphelin » lorsqu’il est destiné au traitement de maladies rares. Afin que les patients souffrant d’affections rares bénéficient de la même qualité de traitement que les autres, l’Union européenne a introduit une loi visant à inciter l’industrie pharmaceutique et les sociétés de biotechnologie à développer ce type de traitement.
Un médicament est dit « orphelin » lorsqu’il est destiné au traitement de maladies rares. Afin que les patients souffrant d’affections rares bénéficient de la même qualité de traitement que les autres, l’Union européenne a introduit une loi visant à inciter l’industrie pharmaceutique et les sociétés de biotechnologie à développer ce type de traitement.
En raison du faible nombre de patients concerné, les coûts du développement et de la mise sur le marché d’un médicament destiné à diagnostiquer, à prévenir ou à traiter une maladie rare ne sont pas amortis par les ventes escomptées du produit. Les entreprises pharmaceutiques sont donc peu disposées à les développer dans les conditions habituelles de commercialisation.
Or, les patients souffrant d’affections rares doivent pouvoir bénéficier de la même qualité de traitement que les autres. Il est apparu nécessaire, dans ces conditions, d’inciter l’industrie pharmaceutique à promouvoir la recherche, le développement et la commercialisation de traitements adéquats.
Source www.social-sante.gouv.fr
Source www.social-sante.gouv.fr
