Le Centre National de référence des maladies rares de la peau*, coordonné par le Pr Alain Taïeb, chef du service dermatologie et dermatologie pédiatrique au CHU de Bordeaux, a fait il y a quelques mois une découverte remarquable qui est en train de changer la vie de milliers d’enfants et de leurs familles : le traitement des formes graves d’hémangiome infantile, tumeur bénigne de retentissement parfois redoutable, par un bétabloquant, le propranolol.
Cette découverte a été publiée dans le prestigieux New England Journal of Medicine.
Rétrospective
C’est en suivant un nourrisson, traité par corticothérapie générale pour un hémangiome de la pyramide nasale, à qui avait été administré du propranolol à l’âge de 4 mois en raison d’une myocardie hypertrophique (induite par la corticothérapie), que le Centre National de Référence des maladies dermatologiques rares du CHU de Bordeaux fait cette découverte :
Le propranolol, bétabloquant historique, développé pour contrôler l’hypertension artérielle, peut donner d’excellents résultats dans le traitement des hémangiomes graves.
« Nous avons traité un nourrisson dont l’hémangiome facial était très menaçant car il entrainait une fermeture complète de l’oeil droit ainsi qu’une déviation des voies aériennes. Chez ce nourrisson, la corticothérapie générale était inefficace après un mois de traitement. Il existait par ailleurs un début de souffrance myocardique. Dès le lendemain de la prise de propranolol, l’hémangiome évoluait favorablement et une semaine après l’enfant pouvait ouvrir spontanément son oeil. A l’âge de 6 mois, il ne restait de l’hémangiome que des télangiectasies résiduelles et nous avons arrêté le traitement par propranolol à l’âge de 9 mois ». Propos recueillis auprès du Dr Christine Léauté-Labrèze, coordinatrice de la prise en charge des anomalies vasculaires dans le centre de référence.
Depuis, d’autres nourrissons souffrant de formes cutanées, muqueuse ou viscérales d’hémangiomes ont été traités également avec succès et la tolérance de ce traitement est excellente.
Cette découverte constitue une révolution thérapeutique, en particulier pour les enfants dont le traitement par corticothérapie générale s’avère inefficace. Ce traitement devrait probablement être considéré rapidement comme le traitement de première ligne dans cette indication.
Un brevet a été déposé par l’Université de Bordeaux, et un industriel français a négocié une licence afin de fabriquer une forme pédiatrique de propranolol. Une étude multicentrique internationale, avalisée par l’EMEA et la FDA, va être rapidement mise en place afin d’obtenir officiellement pour le propranolol l’indication hémangiome infantile.
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(*) 5 centres de référence des maladies dermatologiques rares existent en France :
– 1 en Aquitaine-Midi-Pyrénées labellisé en 2005, coordonné par le Pr Alain Taïeb et regroupant le centre du Pr Alain Taïeb au CHU de Bordeaux (Hôpital des Enfants – Groupe Hospitalier Pellegrin) et celui du Pr Alain Hovnanian au CHU de Toulouse.
– 2 en région Ile de France
– 1 en région Haute Normandie
– 1 en région Provence-Alpes-Côte d’Azur
La prise en charge des hémangiomes graves et des malformations vasculaires cutanées fait partie des missions du Centre National de Référence des maladies dermatologiques rares. Ce centre a également pour mission de prendre en charge et de développer des recherches (en liaison avec l’INSERM) sur des maladies malformatives cutanées graves comme les naevus géants et les affections génétiques touchant la pigmentation et la photoprotection, en particulier les albinismes, le xeroderma pigmentosum et la porphyrie érythropoïétique congénitale. Pour cette dernière affection, un protocole de thérapie génique est approuvé et en cours de mise en oeuvre.
